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2021年技术攻关面上项目指南（生物处）-重2021150 治疗罕见病原发性胆汁性胆管炎创新药物的研发
发布时间：2020-09-27内容编辑：宇辰管理
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一、领域： 二、生物与人口健康技术--（三）化学药研发技术
二、主要研发内容
(一)针对熊去氧胆酸治疗（UDCA）应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者，开展新分子实体药物的合成与筛选；
(二)原料药及制剂中试放大生产工艺和质量标准的优化研究；
(三)研究创新药物对UDCA 应答不足的PBC 患者的治疗作用；
(四)研究创新药物对UDCA 应答不足的PBC 患者的安全性和耐受性。
三、项目考核指标（项目执行期内）
(一)学术指标：申请专利≥2 件，其中实用新型专利≥1件。
(二)技术指标：
1.取得临床试验默示许可，并完成2 期临床试验；
2.达到2 期临床试验的首要终点指标：受试者给药期结束时，血清碱性磷酸酶（ALP）平均水平较基线平均水平相对变化下降不低于 %；
3.在质量标准不变的前提下，制剂生产规模由现在的5000单位/批次提升至 单位/批次。
四、项目实施期限： 2年
五、资助金额： 不超过150万元
受理时间：2020年9月27日-2020年10月26日（截止24:00）。
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